UCB y Biogen presentan nuevos datos de fase 3 sobre dapirolizumab pegol para el lupus eritematoso sistémico

• El congreso EULAR, celebrado este año en España, ha acogido la presentación de resultados del ensayo en fase 3 PHOENYCS GO que evalúa un nuevo anticuerpo anti-CD40L sin fragmento Fc, dirigido a pacientes adultos con lupus eritematoso sistémico (LES) de moderado a grave. 
• El tratamiento se asoció con reducción en la fatiga y baja actividad de la enfermedad a partir de la semana 12, en comparación con la población que recibió placebo.

Madrid, 17 de junio de 2025. – En el marco del congreso de la Alianza Europea de Asociaciones para la Reumatología (EULAR) celebrado este año en España, la biofarmacéutica internacional UCB y Biogen, compañía global líder en biotecnológica, han presentado resultados positivos sobre el estudio de fase 3 PHOENYCS GO para dapirolizumab pegol (DZP).

Se trata de un monoclonal anti-CD40L sin fragmento Fc, capaz de inhibir la señalización de CD40L, proteína que juega un papel fundamental en la comunicación entre las células del sistema inmunitario y que, según se ha mostrado, reduce la activación de las células B y la producción de autoanticuerpos, mitiga la secreción de interferón (IFN) tipo 1 y atenúa la activación de las células T y de las células presentadoras de antígenos (APC)¹⁰.  Todos ellos, factores claves en el LES, una enfermedad autoinmune crónica y multifactorial que en España se calcula que afecta a un 1% de la población.

Los resultados han mostrado la capacidad de reducir o incluso lograr la remisión de la actividad de la enfermedad en los pacientes, ya que desde la semana 12 se observó una baja actividad de la enfermedad en los pacientes que recibieron el tratamiento en comparación con los que recibieron placebo. A su vez, los resultados del ensayo han mostrado la capacidad del tratamiento de abordar uno de los principales síntomas de la enfermedad: la fatiga.

Reducir la fatiga y lograr la remisión de la enfermedad

ELos resultados del estudio han mostrado la capacidad de abordar uno de los principales síntomas de la enfermedad como la fatiga.  El investigador del estudio PHOENYCS GO Dr. Ioannis Parodis, profesor asociado de Reumatología del Hospital Universitario Karolinska (Suecia) ha afirmado que: “A pesar de ser una manifestación común del lupus eritematoso sistémico, la fatiga es un síntoma difícil de tratar que puede afectar gravemente a la calidad de vida y cuyo tratamiento sigue siendo problemático. Los resultados observados indican el potencial de lograr mejoras en la fatiga más allá del tratamiento estándar actual”. 

Concretamente, los pacientes que recibieron esta terapia, además del tratamiento estándar, mejoraron en dos mediciones de la fatiga al llegar a la semana 48 de tratamiento. Por un lado, mejoró la puntuación sobre la fatiga en la escala FACIT, la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas, que fue superior en el grupo de pacientes tratados con la nueva terapia en comparación con los pacientes que recibieron placebo. Por otro lado, utilizando FATIGUE-PRO, una medida desarrollada recientemente para capturar la experiencia del paciente de la fatiga en el LES en distintos niveles (fatiga física, fatiga mental, fatiga mental y cognitiva, y susceptibilidad a la fatiga), se observaron mejores resultados en las personas que recibieron esta terapia en comparación con el grupo de placebo. 

Junto a la fatiga, el tratamiento también logró reducir la actividad de la enfermedad en los pacientes, medido a través de la definición de remisión en el LES (DORIS) y mediante la determinación de la puntuación en el estado de baja actividad de la enfermedad del lupus (LLDAS). Así, en la semana 48, el porcentaje de personas que lograron una baja actividad de la enfermedad en el grupo de tratamiento fue el doble que en el grupo del placebo y una mayor proporción de los que recibieron tratamiento (19,2 %) frente al placebo (8,4 %) también logró alcanzar una baja actividad de la enfermedad.

“La capacidad de abordar tanto la fatiga como la remisión son áreas de necesidad crítica insatisfecha en el cuidado del lupus, ya que no solo necesitamos mejorar la calidad de vida de los pacientes, sino también reducir el riesgo a largo plazo de daño orgánico”, afirma Eric F. Morand, jefe de la Unidad de Reumatología de Monash Health en la Universidad de Monash (Australia). “El estudio PHOENYCS GO, l ha demostrado un impacto significativo para ayudar a algunos pacientes a lograr la remisión y una baja actividad de la enfermedad”, añade.

Los participantes del estudio PHOENYCS GO (NCT04294667) seguirán recibiendo seguimiento en un estudio abierto a largo plazo. En paralelo, también está en curso un segundo ensayo de fase 3 para dapirolizumab pegol, PHOENYCS FLY (NCT06617325).

Acerca del lupus eritematoso sistémico (LES)

El LES es una enfermedad autoinmune crónica y multifactorial causada por la activación de células T, B y presentadoras de antígenos autorreactivas, lo que produce manifestaciones en múltiples sistemas orgánicos con periodos de enfermedad o brotes que se alternan con periodos de inactividad¹. El LES puede presentarse de varias maneras, incluidas erupción cutánea, artritis, anemia, trombocitopenia, serositis, nefritis, convulsiones o psicosis². El LES se asocia con un mayor riesgo de muerte por causas como infecciones y enfermedades cardiovasculares.

Se estima que el 90 % de las personas que viven con lupus son mujeres; la mayoría comienza a ver síntomas entre las edades de 15 a 55 años^3,4,5. Las personas de poblaciones de ascendencia africana, hispana, asiática y nativa americana tienen un mayor riesgo de una aparición más temprana y una enfermedad más agresiva^6,7. El embarazo en mujeres con LES es de alto riesgo, con mayor mortalidad y morbilidad materna y fetal que la población general^8,9.

Sobre UCB

UCB, Bruselas, Bélgica, es una compañía biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento y desarrollo de soluciones y medicamentos innovadores que ayuden a transformar la vida de las personas con enfermedades graves en el campo de la inmunología y la neurología. Con alrededor de 9.000 personas en aproximadamente 40 países, la compañía ha generado unos ingresos de 6.100 millones de euros en 2024. UCB está presente en el Euronext Brussels como UCB.

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Acerca de Biogen

Fundada en 1978, Biogen es una empresa biotecnológica líder que se encuentra a la vanguardia de la ciencia innovadora con el fin de ofrecer nuevos medicamentos que transformen la vida de los pacientes y generen valor para nuestras comunidades. Aplicamos un conocimiento profundo de la biología humana y aprovechamos diferentes modalidades para desarrollar tratamientos o terapias que sean los primeros de su grupo farmacológico y deparen resultados superiores. Nuestra estrategia consiste en asumir riesgos audaces, equilibrados con la rentabilidad de la inversión, para lograr un crecimiento a largo plazo.

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Referencias:

1. Tselios K, Gladman DD, Touma Z, et al. Disease course patterns in systemic lupus erythematosus. Lupus. 2019;28(1):114-122.
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3. Petri M. Epidemiology of systemic lupus erythematosus. Best Pract Res Clin Rheumatol. 2002;16(5):847-58. Epub 2002/12/11. doi: 10.1053/berh.2002.0259. PubMed PMID: 12473278.
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11. Clinicaltrials.gov (NCT04294667). A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Dapirolizumab Pegol in Study Participants With Moderately to Severely Active Systemic Lupus Erythematosus (PHOENYCS GO) 2023 [cited August 2024] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04294667. Retrieved July 25, 2024.