La legislación europea que aplica a los medicamentos huérfanos indicados para el tratamiento de las enfermedades raras data del año 2000. Una ley que ha supuesto un gran impulso para el desarrollo de estos medicamentos, ya que se ha pasado de ocho fármacos a más de 190 desde su aprobación. Sin embargo, ha llegado el momento de actualizarla y mejorarla para garantizar el acceso a los tratamientos e incentivar la I+D de los nuevos medicamentos.

En medio de este proceso de actualización de la norma en el seno de la Unión Europea, se ha celebrado el foro ‘Posicionamiento de España en la actualización de la legislación europea de medicamentos huérfanos’, organizado por BioInnova Consulting con la colaboración y participación de UCB en la mesa de debate sectorial.

Esta sesión contó con la inauguración de la secretaria de Estado de Sanidad, Silvia Calzón, que subrayó que es necesario “trabajar conjuntamente para alcanzar un equilibro entre las necesidades en materia de medicamentos huérfanos  y el interés de la industria farmacéutica para impulsar y profundizar en la búsqueda e investigación de los nuevos tratamientos”.

Uno de los representantes de la industria farmacéutica en este debate fue Pau Ricós, director general de UCB, quien hizo hincapié en que uno de los aspectos de mejora en los que se debe trabajar es en mejorar la atención de los pacientes con enfermedades raras acelerando el diagnóstico.

Terapias individualizadas

En el ámbito de la investigación y el acceso a la innovación, Pau Ricós señaló que “La terapia génica sigue siendo el principal camino de investigación y donde hay puestas grandes esperanzas”. En ese sentido, subrayó la necesidad de dar agilidad a los procesos de investigación para poder acortar plazos de desarrollo de las innovaciones.

“Los marcadores bioquímicos, la inmunoterapia, el progreso a través de células madre, la reciente y progresiva introducción de la nanomedicina mediante robots, harán que las terapias progresen de forma exponencial en el tiempo, de tal forma que en los próximos años veremos la aparición de terapias personalizadas mucho más eficaces y sostenibles en el tiempo.

Atención sociosanitaria

De lo que no hay duda es del papel relevante que debe jugar la industria farmacéutica en la estrategia de las enfermedades raras que se siga en el sistema nacional de salud. En ese sentido, director de UCB Iberia destacó que las compañías farmacéuticas constituyen un “motor clave en el desarrollo de registros que favorezcan la obtención de información epidemiológica indispensable para el desarrollo de políticas sociales, sanitarias y de investigación”.

Otro aspecto importante está en la identificación de las necesidades no cubiertas de los pacientes “para reformular y avanzar con innovaciones no solo terapéuticas sino de servicios que contribuyan a mejorar la atención sociosanitaria de los pacientes”, dijo.

Programas de apoyo y acompañamiento

Otro aspecto que destacó Pau Ricós en su intervención fue el apoyo que la industria biomédica ofrece a las asociaciones de pacientes y las sociedades científicas para el desarrollo de campañas de concienciación orientadas a dar visibilidad a esas patologías, especialmente las consideradas raras, porque afectan a un pequeño número de personas y no por ello deben pasar desapercibidas.

“Desde UCB, desde hace tiempo, desarrollamos programas de apoyo y acompañamiento a los pacientes con el único objetivo de mejorar la experiencia del paciente con sus tratamientos lo que, en definitiva, se traduce en una mejora de su calidad de vida desde una perspectiva integral”, argumentó.

En ese ámbito, UCB cuenta con acuerdos con empresas tecnológicas para el desarrollo de programas y dispositivos electrónicos orientados a mejorar el diagnóstico, la prevención, la monitorización y el cumplimiento terapéutico de los pacientes. Acciones que tendrán un impacto disruptivo en la atención sanitaria domiciliaria.

Visión institucional

En el foro se celebró también una mesa de debate institucional en la que participó la eurodiputada y portavoz del PP en el Parlamento Europeo, Dolors Montserrat quien adelantó que la prioridad de la estrategia farmacéutica europea es “generar un marco regulatorio más estable y eficaz con un sistema de incentivos que permita el equilibrio entre la innovación, los beneficios de su acceso y la sostenibilidad de todos los sistemas de salud, así como reducir la burocracia de los procesos sin renunciar a la evidencia, la calidad y la seguridad”.

Por su parte, Ana Prieto, portavoz de Sanidad del Grupo Parlamentario Socialista en el

Congreso de los Diputados, indicó que se están haciendo muchos esfuerzos para impulsar la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos “mejorando la regulación para que estas terapias no se rijan por el sistema de precios de referencia en caso de que no exista ninguna alternativa terapéutica para ese paciente o la terapia tenga un valor añadido diferencial”.