UCB recibe la aprobación de la UE para FINTEPLA®▼ (fenfluramina), una solución oral para el tratamiento adyuvante de las crisis asociadas al síndrome de Lennox-Gastaut
Madrid, 8 de febrero de 2023. - La solución oral FINTEPLA®▼(fenfluramina), desarrollada por la biofarmacéutica UCB, ha sido aprobada en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de las crisis asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (SLG) como terapia complementaria a otros medicamentos anticrisis para pacientes de dos años de edad o mayores1.
La aprobación por parte de la Comisión Europea (CE) se basa en los datos de seguridad y eficacia obtenidos en el ensayo clínico global de fase III, aleatorizado y controlado con placebo, realizado en 263 pacientes con SLG de 2 a 35 años. El estudio demostró que la fenfluramina adyuvante, en una dosis de 0,7 mg/kg/día, proporcionaba una reducción significativamente mayor de la frecuencia de las crisis atónicas (p = 0,001) en comparación con placebo. Los eventos adversos emergentes del tratamiento más frecuentes fueron disminución del apetito, somnolencia, fatiga y pirexia (fiebre). No se observaron casos de cardiopatía valvular ni de hipertensión arterial pulmonar2.
En palabras de la Dra. Rima Nabbout, profesora de Neurología Pediátrica en el Instituto Imagine del Hospital Necker-Enfants Malades y colaboradora de la Universidad París Descartes: “El SLG es una encefalopatía epiléptica y del desarrollo en la que las crisis son frecuentes. Estas provocan lesiones traumáticas de alto nivel e impactan negativamente en el desarrollo y la calidad de vida. Las crisis suelen ser resistentes a los medicamentos disponibles en la actualidad, por lo que esta aprobación es especialmente importante para las personas afectadas y sus familias”.
Por su parte, el director global de Epilepsia y Síndromes Raros de UCB, Mike Davis, ha destacado que “con esta aprobación, la fenfluramina es ahora una importante opción de tratamiento complementario para los afectados por esta enfermedad difícil de tratar en Europa. Esta aprobación destaca nuestro compromiso con la mejora de los resultados del tratamiento, al mismo tiempo que aborda la gran necesidad no cubierta de nuevos tratamientos para las personas que viven con SLG y epilepsias raras”.
La CE también ha adoptado la recomendación del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA de que se mantenga la designación de medicamento huérfano -aquellos que están destinados a diagnosticar, prevenir o tratar a un reducido número de pacientes con enfermedades raras- para la fenfluramina6.
Síndrome de Lennox-Gastaut, una variante de epilepsia infantil de difícil manejo
El Síndrome de Lennox-Gastaut es una encefalopatía epiléptica y del desarrollo (EED) grave que comienza en la infancia -entre los 3 y 5 años de edad- y se caracteriza por múltiples tipos de crisis resistentes a los fármacos con una elevada morbilidad, así como un grave deterioro de las funciones motoras, cognitivas y del neurodesarrollo3, 4.
El SLG afecta aproximadamente a 2 de cada 10.000 personas en la UE5. Las crisis que provocan caídas (“crisis atónicas”) son frecuentes en el SLG y las crisis tónicas son una característica distintiva de este síndrome3, 4.
Los episodios convulsivos (p. ej., las crisis tónico-clónicas generalizadas [CGTC]) también se observan con frecuencia y suelen producirse en las últimas fases del SGL, pero a veces pueden preceder a los principales tipos de crisis. Además de estar asociadas a lesiones corporales y hospitalizaciones, las crisis GTC son un factor de riesgo primario de muerte súbita inesperada por epilepsia (SUDEP): los pacientes con crisis GTC tienen un riesgo aproximadamente 10 veces mayor de SUDEP que los pacientes con otros tipos de crisis2.
Acerca de fenfluramina C-IV en la EU1
Fintepla® está indicado para el tratamiento de las crisis asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut y de Dravet como terapia complementaria a otros medicamentos anticrisis para pacientes de 2 años de edad o mayores. La fenfluramina es un agente liberador de serotonina, por lo que estimula múltiples subtipos de receptores 5-HT mediante la liberación de este neurotransmisor. La fenfluramina puede reducir las crisis por su acción como agonista en receptores específicos de serotonina en el cerebro, incluidos los receptores 5-HT1D, 5-HT2A y 5-HT2C, y también por su acción sobre el receptor sigma-1. Se desconoce el modo de acción exacto de la fenfluramina en el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut.
La solución oral de fenfluramina está disponible en el marco de un programa de acceso controlado para garantizar una monitorización cardíaca periódica y mitigar cualquier posible uso en indicaciones no autorizadas.
Consulte la Ficha Técnica (FT) antes de su prescripción.
▼Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de
reacciones adversas asociadas a este medicamento.
FINTEPLA® es una marca registrada del grupo de empresas UCB.
References:
- Fintepla EMA PI. Accessed February 2023.
- Knupp K, Scheffer I, Ceulemans B, et al. Efficacy and safety of fenfluramine for the treatment of seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome. A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2022;79(6):554-564
- Strzelczyk A, Schubert-Bast S. Expanding the Treatment Landscape for Lennox-Gastaut Syndrome: Current and Future Strategies. CNS Drugs. 2021;35(1):61-83.
- Specchio, N, Wirrell, EC, Scheffer, IE, Nabbout, R, Riney, K, Samia, P, et al. International League Against Epilepsy classification and definition of epilepsy syndromes with onset in childhood: Position paper by the ILAE Task Force on Nosology and Definitions. Epilepsia. 2022;63:1398-1442.
- EU/3/17/1836: Orphan designation for the treatment of Lennox-Gastaut syndrome
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3171836. Accessed February 2023.
- EMA/COMP/946245/2022: Committee for Orphan Medicinal Products (COMP). Minutes for the meeting on 06-08 December 2022. https://www.ema.europa.eu/en/documents/minutes/minutes-comp-meeting-6-8-december-2022_en.pdf. Accessed February 2023.