Fintepla® abre una nueva ventana de oportunidad para el abordaje de las encefalopatías epilépticas y del desarrollo
-
Las encefalopatías epilépticas y del desarrollo (EED) presentan grandes retos como la elevada tasa de infradiagnóstico, el abordaje tardío de la enfermedad o las limitadas opciones terapéuticas.
- Sobre ello se profundizará en el simposio “Construyendo un nuevo futuro en EED”, patrocinado por la biofarmacéutica UCB en el marco del IX Congreso de la Sociedad Española de Epilepsia (SEEP), con la participación del Dr. Manuel Toledo (Hospital Vall d’Hebron), la Dra. Patricia Smeyers (Hospital Universitario Politécnico La Fe, Valencia) y el Dr. Ángel Aledo (Vithas Madrid).
Santiago de Compostela, 17 de octubre de 2023.- Las encefalopatías epilépticas y del desarrollo (EED) –epilepsias graves, mayoritariamente farmacorresistentes, poco frecuentes y generalmente con un inicio en edades tempranas– todavía presentan grandes retos a la comunidad científica y de pacientes. Entre ellos: la limitada opción de terapias y la alta tasa de infradiagnóstico de la causa, ya que el 50% de pacientes permanecen sin diagnosticar.
Sobre estos síndromes epilépticos se profundizará en el simposio “Construyendo un nuevo futuro en EEDs”, impulsado por la biofarmacéutica internacional UCB en el marco del IX Congreso de la Sociedad Española de Epilepsia (SEEP), la cita nacional más destacada de la epilepsia que iniciará este 19 de octubre en Santiago de Compostela, y que contará con la participación de neurólogos y neuropediatras de reconocimiento nacional como el Dr. Ángel Aledo (Hospitales Vithas Madrid), la Dra. Patricia Smeyers (Hospital Universitario Politécnico la Fe, Valencia) y el Dr. Manuel Toledo (Hospital Vall d’Hebron, Barcelona).
En efecto, por cada nuevo caso diagnosticado de EED otro queda todavía sin detectar. Estos síndromes pueden afectar, en distintos grados, las capacidades sociales, cognitivas, motoras, del lenguaje o de la conducta. La variabilidad de sus manifestaciones es uno de los factores que contribuye a que el diagnóstico de las EED sea complejo y, a menudo, tardío. En palabras del Dr. Ángel Aledo, director de Neurología Clínica en Hospitales Vithas Madrid: “Conseguir un diagnóstico de la causa, habitualmente genética, lo antes posible, puede influir en las decisiones de tratamiento y en el pronóstico futuro”.
Esto limita el periodo de tiempo conocido como ventana de oportunidad terapéutica, una etapa importante en el manejo de una patología porque, con el tratamiento adecuado, puede ofrecer al paciente la posibilidad de recuperar calidad de vida o capacidades que se habían perdido en el tiempo previo al diagnóstico. “Cuanto antes se diagnostiquen estas epilepsias graves de manera correcta, antes podrán empezar a tratarse y más posibilidades tendremos de evitar la progresión de la enfermedad y controlar su evolución e impacto en la vida de los pacientes y sus familias”, afirma Aledo.
Nuevo tratamiento disponible para formas raras y graves de epilepsia
El abordaje de estas EED plantea otros retos junto a su diagnóstico tardío y la dificultad de actuación dentro de la ventana de oportunidad terapéutica. Entre ellos: el alto grado de farmacorresistencia. En el caso del síndrome de Dravet, menos del 10% de pacientes logran controlar las crisis epilépticas combinando hasta más de tres antiepilépticos-. Algo que se suma a la poca disponibilidad de tratamientos para estos pacientes porque, al considerarse patologías poco frecuentes, reciben menos investigación.
Sin embargo, desde este mismo año existe una posibilidad de tratamiento para pacientes de algunas EED. Se trata de Fintepla® (fenfluramina), un tratamiento de UCB disponible en España desde el pasado mes de junio para dos síndromes epilépticos poco frecuentes y graves de inicio en la edad pediátrica: los síndromes de Dravet y de Lennox-Gastaut. Indicado a partir de los dos años, fenfluramina es un agente liberador de serotonina (SRA), por lo que estimula múltiples subtipos de receptores 5-HT. Puede reducir las crisis actuando como agonista en receptores específicos de serotonina en el cerebro, incluidos los receptores 5-HT1D, 5-HT2A y 5-HT2C, y también actuando sobre el receptor sigma-1.
Sobre la posibilidad de ir más allá del control de las crisis con este tratamiento, la Dra. Smeyers, responsable del Área de Epilepsia de la sección de Neuropediatría en el Hospital Universitario Politécnico la Fe en Valencia, comparte que "gracias a esta terapia, los pacientes también han mejorado sus funciones ejecutivas como la capacidad de atención, de concentración, el control emocional y, en consecuencia, de hacer más actividades en vida diaria, que es fundamental para su desarrollo cognitivo y social. Además, el tratamiento ofrece una mejor calidad de vida a las familias del paciente, que podrán vivir con mayor tranquilidad sabiendo que existe una opción que les puede ayudar tanto a reducir la frecuencia de las crisis epilépticas como mejorar sus habilidades cognitivo-conductuales”.
Fintepla® representa una nueva alternativa a la hora de tratar una EED como Dravet o Lennox-Gastaut. En cuanto al impacto que esto puede tener en la práctica clínica, el Dr. Manuel Toledo, neurólogo en la Unidad de Epilepsia del Hospital Vall d'Hebron, recuerda que diagnosticar de manera temprana estas patologías, abordarlas con un tratamiento de alta eficacia como fenfluramina y potenciar los equipos multidisciplinares permite facilitar el manejo integral y “avanzar hacia un mejor pronóstico para el futuro de los pacientes, pero también para sus familias, que actualmente se ven afectadas por el impacto emocional que tiene en ellas el largo proceso de recibir diagnósticos erróneos hasta conseguir el adecuado, o el hecho de contar con pocas opciones farmacológicas para controlar la enfermedad”.
En línea con el propósito de mejorar la tasa de diagnóstico en EED, UCB también compartirá durante el congreso un póster elaborado por epileptólogos que pueda servir como ayuda complementaria para identificar signos de EED y, así, acelerar el tiempo de diagnóstico para los pacientes y sus familias.
El compromiso de UCB: primer laboratorio en obtener la Certificación en Epilepsia de la SEEP
Son más de 30 años los que UCB lleva trabajando en el campo de la neurología y, en concreto, de la epilepsia para conseguir hitos como la reciente aprobación de Fintepla® en España. Su firme compromiso le ha llevado a obtener la certificación de la SEEP en conocimiento científico de la epilepsia y su manejo, convirtiéndose así en el primer y único laboratorio certificado con un alto conocimiento en torno a esta patología neurológica.
Esta certificación ratifica la calidad del conocimiento científico de los miembros de la unidad de Neurología de UCB en el campo de la epilepsia. Para ello, se ha contado con la participación de 5 neurólogos y neuropediatras que han elaborado 16 sesiones de formación en un curso enfocado a profundizar sobre el conocimiento en torno a las patologías epilépticas y sus principales retos. El coordinador de la certificación, el Dr. Manuel Toledo, define el reconocimiento “como un hito destacable y de gran importancia para demostrar a los pacientes que, desde la Sociedad Española de Epilepsia, buscamos maneras de colaborar con otros agentes del sector como los laboratorios farmacéuticos que muestren un fuerte compromiso para transformar el abordaje de la patología”.
Con su presencia en este congreso, la obtención de este reconocimiento y el portfolio de terapias para epilepsia y enfermedades raras que cursan con epilepsia, UCB se reafirma en su compromiso que se enmarca en su campaña de este año «HERE & NOW for epilepsy», para recordar la importancia de actuar, aquí y ahora, para identificar los retos de la epilepsia del futuro y darles respuesta desde el presente.
Sobre UCB
UCB es una compañía biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento y desarrollo de soluciones y medicamentos innovadores que ayuden a transformar la vida de las personas con enfermedades graves en el campo de la inmunología y la neurología. Con alrededor de 8.600 personas en aproximadamente 40 países, la compañía ha generado unos ingresos de 5.500 millones de euros en 2022. UCB está presente en el Euronext Brussels como UCB.
Más información en www.ucb-iberia.com y Twitter: @UCB_Iberia.
Para más información:
UCB Iberia
comunicacion.ucb@llorenteycuenca.com
Mónica López
Communication Specialist UCB Iberia
Referencias
Beltrán-Corbellini, Á., Aledo-Serrano, Á., Møller, R. S., Pérez-Palma, E., García-Morales, I., Toledano, R., & Gil-Nagel, A. (2022). Epilepsy Genetics and Precision Medicine in Adults: A New Landscape for Developmental and Epileptic Encephalopathies. Frontiers in neurology, 13, 777115. https://doi.org/10.3389/fneur.2022.777115
2 Lagae L, Brambilla I, Mingorance A, et al. Quality of Life and Comorbidities Associated with Dravet Syndrome Severity: a Multinational Cohort Survey. Dev Med Child Neurol. 2018 Jan;60(1):63-72.
3 Granata T. Comprehensive Care of Children with Dravet Syndrome. Epilepsia. 2011 Apr;52 Suppl 2:90-94
4 Fintepla EMA PI. Consultado en septiembre 2023.